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药物靶标是指体内具有药效功能并能被药物作用的生物大分子,如某些蛋白质核酸生物大分子。那些编码靶标蛋白基因也被称为靶标基因。事先确定靶向特定疾病有关的靶标分子是现代新药开发的基础。更通俗地讲,就是使用某种药物作用在生物大分子上,影响该生物大分子,从而对疾病产生疗效。这个生物大分子就是药物靶标。

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