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阿哌奥诺基

药物
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阿哌奥诺基（INN：Onasemnogene abeparvovec），商品名為Zolgensma，中文商品名為諾健生，是一种基因治疗用药物，用于治疗脊髓性肌肉萎缩症（Spinal Muscular Atrophy），為非複製的重組型第 9 血清型腺相關病毒載體（Adeno-associated viruses 9, AAV9），內含運動神經元存活基因（Survival of motor neuron）的互補DNA（complementary DNA, cDNA）[1]。

阿哌奥诺基
臨床資料
商品名（英语：Drug nomenclature）Zolgensma
其他名稱AVXS-101
核准狀況
给药途径血管注射
法律規範狀態
法律規範
藥物動力學數據
作用時間永久 (?)
识别信息
CAS号1922968-73-7
PubChem CID
KEGG

簡介 编辑

阿哌奥诺基直接以SMA突變基因為靶向，通過腺相關病毒載體，向患者體內的目標運動神經元遞送1份全功能的人類SMN基因。只需通過靜脈注射用藥1次，即可使患兒的運動神經元SMN蛋白實現表達，提高脊髓性肌萎縮症患者的生存率[2]。

此藥最常見的副作用是肝酶水平升高和嘔吐，故而患者在用藥之前應進行肝功能檢查，用藥後也要對肝功能進行為期至少3個月的監測[2]。

阿哌奥诺基由诺华子公司AveXis研发。该药物市场价为2,125,000美元，截至2019年是世界上最昂贵的药物。

另見 编辑

另兩種獲准使用的SMA藥物[3]：

參考資料 编辑

  1. ^ 作者. 西藥、醫療器材及化粧品許可證查詢. 食品藥物管理署. 2020.12.22 [2021.07.21]. （原始内容存档于2021-07-09）. 衛部罕菌疫輸字第000029號 
  2. ^ 2.0 2.1 夏訓明. 美國FDA批准Zolgensma(onasemnogene abeparvovec-xioi)治療兒童脊髓性肌萎縮症. 廣東藥科大學學報. 2019, 35 (3): 332. 
  3. ^ 陳言喬. 5900萬元一針 陸藥監局批准「史上最貴藥」臨床試驗. 聯合報. 2022-01-20 [2022-01-20]. （原始内容存档于2022-02-15）. 
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