米加司他

化合物

米加司他INN:migalastat)是第一种用于治疗法布瑞氏症的口服药品。它和D-半乳糖具有相同的立体结构,但缺少第一个羟基,其醚氧位被原子取代,成为了亚胺糖英语Iminosugar[1]

米加司他
INN migalastat
临床资料
读音mi GAL a stat
商品名英语Drug nomenclatureGalafold
其他名称DDIG, AT1001, 1-deoxygalactonojirimycin
AHFS/Drugs.comMonograph
核准状况
怀孕分级
给药途径By mouth (capsules)
ATC码
法律规范状态
法律规范
药物动力学数据
生物利用度75%
血浆蛋白结合率None
代谢产物O-glucuronides (<15%)
生物半衰期3–5小时(single dose)
排泄途径Urine (77%), feces (20%)
识别信息
  • (2R,3S,4R,5S)-2-(Hydroxymethyl)-3,4,5-piperidinetriol
CAS号108147-54-2  checkY
75172-81-5  checkY
PubChem CID
DrugBank
ChemSpider
UNII
KEGG
ChEMBL
CompTox Dashboard英语CompTox Chemicals Dashboard (EPA)
化学信息
化学式C6H13NO4
摩尔质量163.17 g·mol−1
3D模型(JSmol英语JSmol
  • C1[C@@H]([C@H]([C@H]([C@H](N1)CO)O)O)O
  • InChI=1S/C6H13NO4/c8-2-3-5(10)6(11)4(9)1-7-3/h3-11H,1-2H2/t3-,4+,5+,6-/m1/s1
  • Key:LXBIFEVIBLOUGU-DPYQTVNSSA-N

米加司他一般以盐酸盐的形式使用,其盐酸盐为接近白色且可溶于水的晶体。[2]:11

参见

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参考文献

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  1. ^ Asano, N. Naturally occurring iminosugars and related alkaloids: structure, activity and applications. Compain, P; Martin, OR (编). Iminosugars: from synthesis to therapeutic applications. Wiley and Sons. 2007: 17. ISBN 978-0-470-03391-3.
  2. ^ Assessment report EMA/272226/2016 (PDF). EMA. 1 April 2016 [2022-12-22]. (原始内容存档 (PDF)于2018-03-18).